Генную терапию почти пустили на рынок Евросоюза

medportal.ru/mednovosti/news/2012/07/23/glybera/
Генную терапию почти пустили на рынок Евросоюза

Европейское медицинское агентство (ЕМА) впервые разрешило регистрацию на территории Евросоюза препарата, предназначенного для генной терапии, сообщается в пресс-релизе организации. Окончательное решение о допуске лекарства на рынок будет принято Еврокомиссией.

Речь идет о созданном компанией UniQure препарате глибера (Glybera, alipogene tiparvovec), адресованном пациентам, страдающим от чрезвычайно редкого (один-два больных на миллион населения) наследственного заболевания - дефицита липопротеинлипазы (ЛПЛ).

Из-за мутации в гене, кодирующем ответственный за расщепление поступающих с пищей жиров ферментный белок ЛПЛ, он не вырабатывается в организме больных в нужном количестве. Такие пациенты вынуждены придерживаться очень строгой диеты с резким ограничением жиров. Малейшее отклонение от диеты ведет к опасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты.

Глибера представляет собой генно-инженерную вакцину, с которой в организм поступает здоровая рабочая копия гена ЛПЛ, заменяющая дефектный участок. В качестве носителя выступает аденоассоциированный вирус (AAV), серотип 1, в геном которого внесен здоровый ген ЛПЛ. Особенностью AAV является его способность встраивать свой геном в геном клетки-хозяина. В первую очередь AAV инфицирует клетки мышечной ткани. Так как ЛПЛ синтезируется по большей части именно в мышечной ткани, однократная серия внутримышечных инъекций препарата глибера в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию.

ЕМА, выдавая разрешение на регистрацию глиберы, оговорило, что ее применение возможно только в самых серьезных случаях и обязало компанию-производителя проводить мониторинг состояния пациентов и предоставлять соответствующую информацию агентству.

Заявка на регистрацию глиберы была подана в ЕМА еще в декабре 2009 года. Однако в июне 2011 года она была отклонена из-за негативной информации о последствиях применения препарата. В январе 2012 года Еврокомиссия обратилась в агентство с просьбой повторно рассмотреть этот вопрос, который и был, в конце концов, решен положительно.

Первой страной, разрешившей применение препаратов генной терапии, стал Китай. В октябре 2003 года там было получено разрешение на регистрацию гендицина, препарата для лечения эпидермоидного рака.

Интересно. Но чем это обернется в будущем?

почемучка
в ближайшем - научатся лечить онкологию
в далеком будущем, люди будут жить вечно
как то так наверно...

хорошо, если последствия будут такими, положительными. А если нет? и на Е1 прочитала

Ученые надеются, что препарат поможет справиться с многочисленными заболеваниями, включая исправление дефектов в структурах ДНК. Цена на "Глибера" составляет порядка 1,6 миллиона долларов. Последние 20 лет лекарство проходило многочисленные испытания и тесты, которые оказались вполне успешными.

"Мы не считаем, что стоимость завышена, так как препарат не лечит, а навсегда исцеляет человека", - заявил Йорн Альдаг, глава голландской компании, выпускающей пилюли.

мышкаЮля

Ну чей-то ребенок выживет и выздоровеет.
Кате Климишиной из Челябинска ведь собирают деньги на лекарство, тоже счет на миллионы идет...

шпингалeтки (ex Митридат)
Ну чей-то ребенок выживет и выздоровеет.

это здОрово! я ж не спорю :) Эх, научились бы повреждения мозга восстанавливать поскорее :(