Родителей девочки Ани, которой собирают деньги на лечение, вызвали к следователю

Понимаю родителей, но здесь конкретно собирают родители на свои личные карты, а не фонд и никак не проверить суммы, которые перечисляют. Были уже преценденты, когда собрано было больше, а родители отказывались передавать другим больным со своих карт мотивируя разными причинами. Фонд этот вопрос всегда может урегулировать. А как будет решаться вопрос, если соберут 50-80%? Ну и, к сожалению читала, что перспектив нет всё равно. Но я не медик.

Стрекоzа: Опять чего-то в нашей стране нет. Когда уже сами будем производить лекарства

Удивляюсь людям... говорите о том, чего не понимаете...

На создание этого лекарства частная компания потратила миллиАРДЫ долларов. И теперь надо окупать эти расходы. Поэтому оно столько стоит. Вопрос не в том, чтобы производить лекарство в России. Лекарство имеет право производить только компания, которая владеет патентом.

Экономически создание таких лекарств не окупается и компании разработчики в большинстве случаев становятся банкротами. Потому что стоит миллиарды, а болеют такими генетическими заболеваниями не так уж много людей. Поэтому обычно создаются такие лекарства под конкретного человека. Вот у богача, например, кто-то важный для него оказался болен таким заболеванием, он проникся и бухнул миллиарды на разработку лекарства.

А Вы "производить в России".
Вам понравится, если из Ваших налогов будут потрачены миллиарды долларов на разработку лекарства для детей, которых всего несколько сотен больных на всю Россию? Не миллионы рублей, не миллионы долларов, а сотни миЛЛИАРДОВ ДОЛЛАРОВ из налогов наших?

При том, что лекарство лишь даст с высокой вероятностью (даже не 100%, а 60-70%) ребенку жизнь более-менее продолжительную, но это все равно будет недееспособный инвалид-колясочник, даже после лекарства.

Да ни одно государство не пойдет на такие дикие расходы ради нескольких сотен детей в год, которые все равно останутся нетрудоспособными инвалидами. Не только Россия. Ни одно государство в мире. Только частные корпорации. И только если есть богач, готовый на это потратить свои деньги без гарантий окупаемости.

АрктикА: а есть где-нибудь статьи на тему, почему эти препараты стоят так дорого? и

Очень дорого стоят исследования, очень сложные и дорогостоящие технологии, там суть лекарства в том, что вирус проникает в гены и воздействует на них так, что гены начинают изменять свои свойства. Можете себе представить, как дорого стоит создать такое?

Это... как бы сказать... вообще запредельно высокие и дорогие технологии. Плюс клинические испытания, которые бы удослетворяли требованиям законов, провести крайне сложно, потому что больных в мире очень мало, трудно набрать выборку и дорого все это, в том числе легализация этого лекарства дорогая.

EЖик: Божечки...из чего и как делают этот препарат, что такая стоимость...

Из вирусов.

1. СМА - не лечится! Ни за 50 миллионов, ни за 150.
   Можно остановить развитие болезни, но дальше начинается работа реабилитологов.
2. Золгенсма имеет подтвержденную эффективность для детей ДО семи месяцев.
   Производитель написал в инструкции "два года", так ему как-то контрольную группу детей старшего возраста набрать надо. И лучше за деньги этих самых детей. Это называется капитализм.
3. Чудес не бывает!
   "После одного укола встанет и пойдет" это отсебятина Юлии Латыниной.
   Золгенсма и Спинраза остановят развитие болезни. Но если ребенок лежал тряпочкой и шевелил одним пальцем ноги, он так и продолжит лежать тряпочкой и шевелить этим же пальцем.

Читайте интервью Лорана Серве, специалиста по СМА с мировым именем и мотайте на ус.
Читать тут: rusfond.ru/medicine/048

Особо продвинутым: подумайте, почему почти все семьи собирают в Инсте и имеют такие сложности, такие сложности с выкладкой отчетов в ВК, что проще дождаться блокировки группы, нежели выложить выписку по счету

На сайте Русфонда висит русский перевод интервью с Лораном Серве о реальном ожидаемом эффекте от Золгенсма, самом дорогом лекарстве в мире. И в нем нет и близко обещаний Юлии Латыниной из свежей статьи Новой газеты, что ребенок "лежавший тряпочкой", встанет и пойдет.

Кто такой Лоран Серве? Процитирую Фонд Семьи СМА:
"Лоран Серве, доктор медицинских наук, профессор в области нервно-мышечных заболевания в Оксфордском университете и приглашенный профессор в Университете Льежа, Бельгия.
Доктор Серве является исследователем в нескольких программах клинических испытаний в области спинальной мышечной атрофии, мышечной дистрофии Дюшенна и миотубулярной миопатии. Он также является руководителем крупного европейского проспективного исследования естественного течения X-MTM и других миопатий и лидером Программы скрининга новорожденных на СМА в южной Бельгии. Его основной интерес к исследованиям - инновационные методы оценки результатов лечения с использованием современных устройств.
А если говорить неофициальным языком - то Лоран Серве - это человек удивительной энергии и действия, именно благодаря его настойчивости, устремлениям и мотивации, а также способности объединять вокруг себя команды единомышленников была запущена первая в Европе пилотная программа скрининга новорожденных младенцев на СМА в Бельгии.

Статья rusfond.ru/medicine/048

stremlenienalunu: В синтезировании данного препарата генная инженерия же задействована?

Именно что. Там генная инженерия. Там вирусы, которые проникают в гены. Там на одни исследования Миллиарды долларов ушли. Большинство компаний, которые занимались чем-то подобным, обанкротились в итоге.